AskBio startet Phase-II-Studie REGENERATE-PD für Parkinson-Krankheit
AskBio Startet Phase-II-Studie REGENERATE-PD für Parkinson-Gentherapie
Am 26. Juni 2024 gab Asklepios BioPharmaceutical (AskBio), eine Bayer-Tochtergesellschaft, den Beginn des Rekrutierungsprozesses für seine Phase-II-REGENERATE-PD- Studie bekannt, um AB-1005, eine Gentherapie für die mittlere Parkinson-Krankheitsphase, zu untersuchen. Diese Therapie, die von der AAV2-Gliazelllinie abgeleitet ist, ist darauf ausgelegt, den neurotrophen Faktor GDNF zu liefern. Die doppelblinde, randomisierte Studie wird die Wirkungen einer Einzeldosis von AB-1005 vergleichen, die in den Putamen infundiert wird, mit einem Kontrollverfahren, das bilaterale partielle Bohrlöcher umfasst. Ziel ist es, 87 Teilnehmer im Alter von 45 bis 75 Jahren im Vereinigten Königreich, in den USA und in Europa anzuwerben, um die Sicherheit und Wirksamkeit dieser innovativen Therapie zu ermitteln.
Angespornt durch die positiven Ergebnisse der Phase-Ib-Studie, die keine ernsthaften unerwünschten Ereignisse im Zusammenhang mit AB-1005 aufdeckte, äußerte Krystof Bankiewicz, der wissenschaftliche Vorsitzende von AskBio, Optimismus hinsichtlich des Potenzials dieser Therapie für Parkinson-Patienten. Darüber hinaus führt AskBio in den USA auch eine Phase-I-Studie für Patienten mit der parkinsonartigen Unterform der multiplen Systematrophie (MSA-P) durch, um die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von AB-1005 für diese Erkrankung zu testen.
Schlüsselerkenntnisse
- Die Phase-II-REGENERATE-PD-Studie bewertet AB-1005 für die mittlere Parkinson-Krankheitsphase mithilfe der Gentherapie.
- AB-1005, eine Neurotrophin-Faktor-Gentherapie, die von AAV2-GDNF abgeleitet ist, wird in der Studie bewertet.
- Die Studie umfasst 87 Teilnehmer in Großbritannien, den USA und Europa und bietet entweder eine aktive Behandlung oder ein Kontrollverfahren.
- Die Ergebnisse der Phase-Ib-Studie belegten, dass AB-1005 gut vertragen wurde, ohne dass ernsthafte unerwünschte Ereignisse auftraten.
Analyse
Der Start der Phase-II-REGENERATE-PD-Studie von AskBio markiert einen bedeutenden Fortschritt in der Gentherapie für Parkinson-Krankheit mit potenziellen Auswirkungen auf Patienten, Gesundheitssysteme und Biotech-Investitionen. Das globale Erreichen der Studie impliziert breite regulatorische und Marktfolgen. Positive Ergebnisse könnten die Genehmigungsprozesse beschleunigen und den Markteintritt erleichtern, was sowohl für Patienten als auch für Investoren vorteilhaft wäre. Umgekehrt könnten Rückschläge zu Verzögerungen bei der Behandlungsverfügbarkeit und einem Rückgang des Investorenvertrauens führen. Der Fokus der Studie auf Sicherheit und Wirksamkeit, der auf den vielversprechenden Ergebnissen der Phase-Ib basiert, veranschaulicht die vorsichtige Zuversicht hinsichtlich Gentherapien für neurologische Erkrankungen. Diese Entwicklung kann zukünftige Forschung und Finanzierung im Bereich neurodegenerativer Erkrankungen beeinflussen.
Haben Sie gewusst?
- AAV2-Gliazelllinie: AAV2, oder Adeno-assoziierter Virus Typ 2, ist ein kleines Virus, das in der Gentherapie verwendet wird, da es in der Lage ist, genetisches Material in Zellen einzuschleusen, ohne eine Krankheit zu verursachen. Gliazellen im Nervensystem unterstützen Neuronen. In diesem Zusammenhang dient die AAV2-Gliazelllinie als Vektor zur Lieferung des Gens für GDNF, ein Neurotrophin, an die Gehirnzellen von Parkinson-Patienten.
- GDNF (Glialzellliniendefinierter Neurotrophischer Faktor): GDNF ist ein Protein, das