Neue Daten zu BioMarins Medikament Voxzogo zeigen Erfolg bei der Behandlung wachstumsbezogener Erkrankungen
BioMarin Pharmaceutical hat neue Daten zu seinem Medikament Voxzogo (Vosoritide) bekannt gegeben. Die Behandlung, die derzeit für eine Form des kurzbeinigen Zwergwuchses zugelassen ist, hat sich als wirksam erwiesen, um die Wachstumsgeschwindigkeit bei Kindern mit idiopathischem Kleinwuchs und Noonan-Syndrom zu verbessern. In einer Studie mit acht Kindern stieg die durchschnittliche jährliche Wachstumsgeschwindigkeit von 3,7 cm/Jahr auf 8,5 cm/Jahr nach 12 Monaten Behandlung. Darüber hinaus zeigte eine Phase-3-Verlängerungsstudie von Voxzogo bei Kindern mit Achondroplasie Verbesserungen der Wachstumsgeschwindigkeit im Vergleich zu Kindern, die das Medikament nicht einnahmen. BioMarin hat seine Prognose für 2024 aktualisiert und erwartet einen Anstieg des Ergebnisses je Aktie, jedoch keine Änderung des Umsatzes.
Wichtigste Erkenntnisse
- BioMarins Medikament Voxzogo zeigt Wirksamkeit für andere wachstumsbezogene Erkrankungen, einschließlich idiopathischer Kleinwuchs und Noonan-Syndrom.
- Eine Studie zu Voxzogo bei Kindern mit idiopathischem Kleinwuchs oder Noonan-Syndrom im Alter von 3-11 Jahren ergab eine Verbesserung der jährlichen Wachstumsgeschwindigkeit (AGV) und der Standardabweichung der Körpergröße.
- Die durchschnittliche AGV stieg von einem Ausgangswert von 3,7 cm/Jahr auf 8,5 cm/Jahr, und die durchschnittliche Körpergrößen-Standardabweichung veränderte sich von -3,6 SD auf -2,9 SD bei Kindern, die 12 Monate lang behandelt wurden.
- Die Phase-3-Verlängerungsstudie von Voxzogo bei Kindern mit Achondroplasie zeigte Verbesserungen der AGV im Vergleich zu Kindern, die das Medikament nicht erhielten.
- Der mittlere Unterschied in der AGV zwischen behandelten und unbehandelten Kindern betrug 1,47 cm/Jahr bei Mädchen und 1,71 cm/Jahr bei Jungen, die länger als drei Jahre behandelt wurden.
Analyse
BioMarins Medikament Voxzogo zeigt Erfolg bei der Behandlung wachstumsbezogener Erkrankungen über die Achondroplasie hinaus, einschließlich idiopathischen Kleinwuchses und Noonan-Syndroms. Diese Entwicklung könnte weitere Forschung und Investitionen in Gentherapien für seltene Erkrankungen anregen. Die verbesserte Wachstumsgeschwindigkeit bei behandelten Kindern könnte zu einer besseren Lebensqualität und geringeren Gesundheitskosten führen. Die positiven Ergebnisse der Phase-3-Verlängerungsstudie könnten BioMarins Marktposition bei Wachstumsstörungen stärken und den Unternehmenswert für die Aktionäre erhöhen. Die Auswirkungen auf den Umsatz bleiben jedoch ungewiss, da BioMarin für 2024 keine Änderung des Umsatzes prognostiziert. Aufsichtsbehörden und Wettbewerber werden diese Entwicklungen genau beobachten, was ihre Strategien in der Gentherapie und bei Orphan-Medikamenten beeinflussen könnte.