FDA genehmigt BridgeBios Attruby und stellt Pfizers Dominanz im tödlichen Herzkrankheitsmarkt in Frage

FDA genehmigt Attruby von BridgeBio für tödliche Herzerkrankung und sorgt für großen Wettbewerb mit Pfizer

BridgeBio Pharma Inc. hat einen wichtigen Meilenstein erreicht: Die FDA hat Attruby (Acoramidis) zur Behandlung der transthyretin-amyloid-Kardiomyopathie (ATTR-CM) genehmigt, einer seltenen und tödlichen Form von Herzerkrankungen. ATTR-CM beeinträchtigt den Herzmuskel durch Ablagerungen von Amyloid, die die Herzfunktion allmählich verschlechtern und eine hohe Sterblichkeit verursachen. Die Genehmigung von Attruby ist ein großer Schritt für Patienten, die bessere Behandlungsoptionen brauchen, und stellt BridgeBio in direkten Wettbewerb mit den bereits etablierten Medikamenten Vyndaqel und Vyndamax von Pfizer auf dem Markt für ATTR-CM.

Attruby ist ein Medikament zur Einnahme, das Transthyretin (TTR) stabilisiert, ein Protein, das für den Transport von Schilddrüsenhormonen und Vitamin A im Körper verantwortlich ist. Durch die nahezu vollständige Stabilisierung von TTR soll Attruby die Schäden durch falsch gefaltete Proteine stoppen, die ein Markenzeichen von ATTR-CM sind. Dies macht das Medikament zu einer potenziell effektiveren Behandlung im Vergleich zu seinen Hauptkonkurrenten.

Die Entscheidung der FDA folgt auf positive Ergebnisse der Phase-3-Studie ATTRibute-CM, in der Attruby signifikante Vorteile zeigte, einschließlich einer 42%igen Reduktion der Gesamtmortalität und der herzbedingten Krankenhauseinweisungen über 30 Monate. Das Medikament zeigte auch eine 50%ige Reduktion der herzbedingten Krankenhauseinweisungen und eine Überlebensrate von 81% der Patienten im Vergleich zu 74% in der Placebo-Gruppe. Mit diesen starken Ergebnissen beabsichtigt BridgeBio, Attruby als überlegene Alternative im schnell wachsenden Markt für ATTR-CM zu positionieren, der 2023 auf 5,2 Milliarden Dollar geschätzt wurde und bis 2031 auf 9,4 Milliarden Dollar anwachsen soll.

Wichtige Erkenntnisse

1. Attruby vs. Pfizers Tafamidis: Attruby kostet 18.759 Dollar für einen 28-Tage-Vorrat, was etwas günstiger ist als Pfizers Vyndaqel/Vyndamax zu 20.600 Dollar. Diese Preisstrategie soll Attruby für Patienten und Gesundheitssysteme attraktiv machen.

2. Marktpotential: Der ATTR-CM-Markt wächst, da weltweit über 300.000 Patienten betroffen sind. Fortschritte bei der Diagnose und ein wachsendes Bewusstsein treiben die Aussichten auf eine verbesserte Behandlung voran.

3. Wettbewerbsvorteil: Attruby bietet eine höhere Wirksamkeit mit einer 42%igen Reduktion der Mortalität und Krankenhauseinweisungen im Vergleich zu Pfizers 25%. Seine Fähigkeit, eine Stabilisierung von 96% TTR zu erreichen, übertrifft auch die 50%ige Stabilisierungsrate von Pfizer.

4. Unterstützungsprogramme: BridgeBio hat das Unterstützungsprogramm ForgingBridges™ gestartet, um Patienten bei der Versicherung und finanzieller Unterstützung zu helfen, damit sie besser Zugang zur Behandlung erhalten.

Detaillierte Analyse

Die Genehmigung von Attruby durch die FDA bringt einen wichtigen Akteur in den ATTR-CM-Markt, der bisher von Pfizers Tafamidis Medikamenten, bekannt als Vyndaqel und Vyndamax, dominiert wird. Diese beiden Medikamente erzielten im letzten Jahr einen Umsatz von 3,3 Milliarden Dollar und belegen die erhebliche Nachfrage nach Behandlungen gegen ATTR-CM. BridgeBios Attruby mit einer Preisstrategie, die etwas unter der seines Rivalen liegt, zielt darauf ab, sich einen Anteil an diesem wachsenden Markt zu sichern.

Das Wettbewerbsumfeld im Bereich ATTR-CM wird nicht nur von Pfizer bestimmt. Alnylam Pharmaceuticals erwartet im nächsten Jahr die Genehmigung für seine ATTR-CM-Therapie, während Intellia Therapeutics und Ionis Pharmaceuticals auch vielversprechende Alternativen entwickeln, darunter Gentherapien. Diese neuen Behandlungen könnten die Grenzen der Wirksamkeit erweitern und unterschiedliche Wirkmechanismen bieten, die die Behandlungsweise von ATTR-CM in den kommenden Jahren verändern könnten.

Ein bedeutender Vorteil von BridgeBio ist die schnelle klinische Wirkung von Attruby. Daten aus der Phase-3-Studie zeigten eine erhebliche Reduzierung der Mortalität und herzbedingten Krankenhausaufenthalte bereits nach 30 Monaten Behandlung. Dr. Martha Grogan von der Mayo Clinic betonte die frühen und schnellen Vorteile, die ihrer Meinung nach für Patienten mit den lebensbedrohlichen Herausforderungen von ATTR-CM entscheidend sein könnten. Die nahezu vollständige TTR-Stabilisierung von 96% wird ebenfalls als bedeutender Unterscheidungsfaktor betrachtet, der Attruby einen Vorteil gegenüber Pfizers 50%igen Stabilisierungsrate verschafft.

BridgeBio sieht sich jedoch auch Herausforderungen gegenüber. Trotz eines potenziellen Wirksamkeitsvorteils ist BridgeBio ein kleineres Unternehmen mit weniger Ressourcen im Vergleich zu Pfizers umfangreicher Vertriebsmannschaft und etablierter Marktpräsenz. BridgeBio wird anspruchsvolle Verkaufsziele erreichen oder übertreffen müssen, wobei Analysten erwarten, dass das Unternehmen bis 2025 einen Umsatz von 165 Millionen Dollar in den USA erzielt.

Um den Zugang für Patienten zu unterstützen, hat BridgeBio das Programm ForgingBridges™ ins Leben gerufen. Diese Initiative zielt darauf ab, die finanzielle Belastung der Patienten zu verringern und bei der Navigation von Versicherungsfragen zu helfen - ein kluger Schritt, um Hindernisse für die Annahme der Behandlung abzubauen und langfristige Patientenbindung zu fördern. BridgeBio-CEO Neil Kumar bleibt optimistisch, auch wenn er Skepsis anerkennt, und glaubt, dass die schnelle Wirkung von Attruby und die starken Wirksamkeitsdaten zu einem Erfolg bei der Behandlung dieser belastenden Krankheit führen werden.

Wussten Sie schon?

• ATTR-CM wird oft fälschlicherweise als andere Formen von Herzinsuffizienz diagnostiziert. Jüngste Fortschritte in der Testung, wie nicht-invasive Bildgebung und die Verwendung von Biomarkern, haben die Genauigkeit und Schnelligkeit der Diagnosen erheblich verbessert, sodass mehr Patienten die richtige Behandlung erhalten.

• Transthyretin-Amyloidose kann auch andere Organe neben dem Herzen betreffen, einschließlich Nerven, wodurch ein breiteres Krankheitsbild namens ATTR-PN (Polyneuropathie) entsteht.

• Der Markt für ATTR-CM-Behandlungen gehört zu den am schnellsten wachsenden Sektoren im Bereich der Herz-Kreislauferkrankungen, mit einer prognostizierten jährlichen Wachstumsrate von über 8% von 2023 bis 2031, hauptsächlich bedingt durch Innovationen wie Gentherapien und präzisionsmedizinische Ansätze.

Der Eintritt von BridgeBio mit Attruby hat bereits begonnen, die Landschaft für ATTR-CM zu verändern. Mit wachsendem Bewusstsein und verbesserten Diagnosen profitieren immer mehr Patienten von diesen lebensrettenden Behandlungen. Attrubys klinische Ergebnisse und wettbewerbsfähige Preise bieten Hoffnung für ATTR-CM-Patienten, die zuvor nur eingeschränkte Optionen hatten.