FDA hebt teilweise klinische Sperren für Rezolutes RZ358 zur Behandlung von kongenitalem Hyperinsulinismus auf
Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA hat die teilweise klinischen Sperren für das RZ358 (Ersodetug) von Rezolute aufgehoben. Dadurch kann das Medikament in einer Phase-III-Studie getestet werden, die hypoglykämische Anfälle behandelt, die durch kongenitalen Hyperinsulinismus (HI) verursacht werden. Diese Entscheidung ermöglicht es Rezolute, Teilnehmer aus den USA in die laufende globale sunRIZE-Studie einzubeziehen, die bis zu 56 Personen im Alter von drei Monaten bis 45 Jahren mit schlecht kontrollierter Hypoglykämie erreichen möchte. Die randomisierte, placebo-kontrollierte Studie wird die Sicherheit und Wirksamkeit von Ersodetug an mehreren Standorten bewerten. Rezolute plant, Anfang nächsten Jahres mit der Rekrutierung von US-Teilnehmern zu beginnen, wobei die ersten Ergebnisse in der zweiten Hälfte des Jahres 2024 erwartet werden. Ersodetug, ein vollständig menschlicher monoklonaler Antikörper, zielt auf Insulinrezeptoren ab, um eine Überaktivierung durch Insulin und IGF-2 zu verringern und so möglicherweise Hypoglykämie unabhängig von der Art des HI zu behandeln. Die Entscheidung der FDA basierte auf präklinischen Studien, die Lebertoxizität bei Ratten zeigten, die als spezies-spezifisch und für Menschen nicht relevant eingestuft wurde. Nevan Charles Elam, CEO von Rezolute, äußerte sich erfreut über den Schritt der FDA und hob die Fortschritte des Unternehmens bei der Weiterentwicklung von Ersodetug in zwei Phase-III-Programmen für seltene Krankheiten hervor.
Wichtige Punkte
- FDA hebt teilweise klinische Sperren für Rezolutes RZ358 zur Behandlung von kongenitalem Hyperinsulinismus auf.
- Rezolute wird US-Teilnehmer in die laufende Phase-III-sunRIZE-Studie einbeziehen.
- Ziel der Studie ist die Rekrutierung von 56 Personen im Alter von 3 Monaten bis 45 Jahren mit schlecht kontrollierter Hypoglykämie.
- Die Rekrutierung soll Anfang nächsten Jahres beginnen, mit ersten Ergebnissen in der zweiten Hälfte von 2024.
- Ersodetug, ein menschlicher monoklonaler Antikörper, zielt auf Insulinrezeptoren zur Behandlung von Hypoglykämie ab.
Analyse
Die Entscheidung der FDA, die teilweise Sperre für Rezolutes RZ358 aufzuheben, hat erhebliche Auswirkungen auf Rezolute, da sie möglicherweise die Aktie und das Vertrauen der Investoren steigert. Die Einbeziehung von US-Teilnehmern in die sunRIZE-Studie könnte die Datensammlung und die Genehmigungszeiträume beschleunigen, was den Patienten mit kongenitalem Hyperinsulinismus (HI) zugute kommt. Kurzfristig sieht sich Rezolute operativen Herausforderungen bei der Skalierung der Studie gegenüber; langfristig könnten erfolgreiche Ergebnisse Ersodetug als Standardbehandlung etablieren und den Marktanteil sowie den Umsatz von Rezolute erweitern. Konkurrenten im Bereich der HI-Behandlung könnten unter erhöhtem Druck stehen, während Investoren in Biotech-ETFs von breiteren Gewinnen im Sektor profitieren könnten.
Wusstest du schon?
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Kongenitaler Hyperinsulinismus (HI): Eine seltene genetische Erkrankung, die durch übermäßige Insulinproduktion der Bauchspeicheldrüse gekennzeichnet ist und zu anhaltenden und schweren Hypoglykämien (niedriger Blutzucker) führt. HI kann durch Mutationen in verschiedenen Genen verursacht werden, die die Insulinsekretion regulieren, und tritt häufig im Säuglingsalter auf. Die Behandlung umfasst typischerweise Medikamente, Ernährungsanpassungen oder die chirurgische Entfernung eines Teils der Bauchspeicheldrüse.
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Monoklonaler Antikörper: Eine Art biopharmazeutisches Medikament, das entwickelt wurde, um gezielt spezifische Proteine oder andere Moleküle zu binden. Monoklonale Antikörper werden von identischen Immunzellen produziert, die Klone einer einzigartigen Elterzelle sind und erlauben eine hochspezifische Zielauswahl. Im Kontext von Ersodetug handelt es sich um einen vollständig menschlichen monoklonalen Antikörper, der auf Insulinrezeptoren abzielt, um eine Überaktivierung durch Insulin und IGF-2 zu reduzieren und somit Hypoglykämie zu behandeln.
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Phase-III-Klinische Studie: Die dritte Phase der klinischen Studien, in der ein Medikament oder eine Behandlung an einer größeren Gruppe von Menschen (typischerweise mehrere hundert bis mehrere tausend) getestet wird, um die Wirksamkeit zu bestätigen, Nebenwirkungen zu überwachen, es mit gängigen Behandlungen zu vergleichen und Informationen zu sammeln, die eine sichere Anwendung des Medikaments oder der Behandlung ermöglichen. Phase-III-Studien sind entscheidend für die Erlangung von Genehmigungen und sind häufig randomisiert, placebo-kontrolliert und mehrere Standorte, um eine robuste Datensammlung zu gewährleisten.