Leo Pharma erleidet Phase-III-Misserfolg mit TMB-001

Leo Pharmas Phase-III-Studie für TMB-001 endet erfolglos

Die Übernahme von Timber Pharmaceuticals durch Leo Pharma für 36 Millionen Dollar im letzten Jahr hat nun einen Rückschlag erlitten, nachdem die Phase-III-Studie für das Dermatologie-Produkt TMB-001 gescheitert ist. Die topische Salbe, die zur Behandlung von Patienten mit moderater bis schwerer kongenitaler Ichthyose gedacht ist, erzielte im ASCEND-Studie keine signifikanten Verbesserungen und verfehlte sowohl die primären als auch die sekundären Endpunkte.

Die Studie umfasste 209 Patienten im Alter von sechs Jahren und älter und beinhaltete eine dreiwöchige Einführungsphase, gefolgt von einer neunwöchigen Behandlungsperiode. Die Ergebnisse waren nicht positiv. Derzeit gibt es keine von der FDA zugelassenen Behandlungen für Ichthyose, und dieses Scheitern erschwert die Situation für mögliche Behandlungen dieser Erkrankung.

Trotz dieses Rückschlags bleibt Leo Pharma finanziell unbeeindruckt und hat kürzlich die FDA-Zulassung für ein weiteres Dermatologie-Produkt, Adbry, zur Behandlung der atopischen Dermatitis erhalten. Der Chief Development Officer des Unternehmens, Kreesten Meldgaard Madsen, hat den Rückschlag anerkannt, aber die fortwährende Verpflichtung des Unternehmens zur dermatologischen Forschung betont.

Wichtige Erkenntnisse

• Leo Pharmas Phase-III-Studie für TMB-001 hat die primären und sekundären Endpunkte nicht erreicht.
• TMB-001, eine topische Salbe für moderate bis schwere kongenitale Ichthyose, zeigte keine signifikante Verbesserung.
• Die Studie umfasste 209 Patienten im Alter von sechs Jahren und älter, mit einer dreiwöchigen Einführungs- und neunwöchigen Behandlungsperiode.
• Leo Pharma gab 36 Millionen Dollar für die Übernahme von Timber Pharmaceuticals aus, einschließlich dessen Hauptdermatologie-Produkt.
• Derzeit gibt es keine von der FDA zugelassene Behandlung für Ichthyose; stattdessen wird sie mit feuchtigkeitsspendenden Cremes und Lotionen behandelt.

Analyse

Der Phase-III-Fehlschlag von Leo Pharma bei TMB-001 hat Auswirkungen auf Investoren und Patienten und verdeutlicht die Risiken in der Forschung und Entwicklung. Der Rückschlag, obwohl finanziell neutral für Leo Pharma, dämpft die Aussichten für Innovationen in der Ichthyose-Behandlung. In der Branche könnte dies die Investitionen in ähnliche dermatologische Produkte verzögern. Langfristig könnte sich Leo Pharmas Engagement in der Dermatologie auf andere zugelassene Produkte wie Adbry konzentrieren, während Wettbewerber die Gelegenheit nutzen könnten, alternative Behandlungen für Ichthyose voranzutreiben.

Wusstest du schon?

• Phase-III-Klinische Studie:
  • Anerkannt als die dritte Testphase eines neuen Medikaments oder einer neuen Behandlung am Menschen, folgt sie auf Phase I und Phase II.
  • Diese großangelegten Studien, an denen Hunderte bis Tausende von Patienten teilnehmen, bestätigen die Wirksamkeit des Medikaments, überwachen Nebenwirkungen und sammeln Informationen für die sichere Anwendung.
• Kongenitale Ichthyose:
  • Eine Gruppe seltener genetischer Hauterkrankungen, die durch trockene, schuppige Haut gekennzeichnet ist, die bei der Geburt oder in der frühen Kindheit auftritt.
  • Die Behandlung umfasst typischerweise die Anwendung von feuchtigkeitsspendenden Cremes, Lotionen und unterstützenden Pflege, um die Symptome zu lindern.
• Primäre und sekundäre Endpunkte:
  • Spezifische Messgrößen, die zur Bewertung der Wirksamkeit einer Behandlung oder eines Medikaments in klinischen Studien verwendet werden.
  • Das Verfehlen sowohl der primären als auch der sekundären Endpunkte in einer Phase-III-Studie weist auf ein mögliches Scheitern im Entwicklungsprozess des Medikaments hin.