Große Rückschläge in ALS-Behandlungsstudien
Jüngste Rückschläge in der ALS-Behandlungsforschung
Amyotrophe Lateralsklerose (ALS), eine tödliche neurodegenerative Erkrankung, hat bei der Entwicklung von Behandlungen erhebliche Rückschläge erlitten. Die Wirkstoffe SAR443820 von Sanofi/Denali Therapeutics und FAB122 von Ferrer Internacional sind in ihren jeweiligen klinischen Studien gescheitert. Auch Relyvrio von Amylyx Pharmaceuticals, das 2022 zunächst zugelassen wurde, hat in seiner Phase-III-Studie die primären Endpunkte verfehlt, was zu seinem Rückzug vom Markt führte. Trotz dieser Misserfolge erforscht Amylyx nun sein Hauptprodukt AMX0035 für die Behandlung des Wolfram-Syndroms, mit vielversprechenden Frühresultaten aus der HELIOS-Studie, die Verbesserungen der Pankreas-Betazellenfunktion und der Blutzuckerregulierung zeigen. Allerdings musste das Unternehmen nach dem Scheitern von Relyvrio auch einen Personalabbau von 70% vornehmen, bleibt aber weiterhin engagiert in der Entwicklung von Behandlungen für neurodegenerative Erkrankungen.
Wichtige Erkenntnisse
- Die Komplexität der ALS-Pathophysiologie trägt zu hohen Ausfallquoten in klinischen Studien bei.
- SAR443820 und FAB122 sind 2024 in Phase II bzw. III gescheitert.
- Das Scheitern der Phase-III-Studie PHOENIX mit Relyvrio führte zu dessen Einstellung.
- Amylyx konzentriert sich nun auf AMX0035 für das Wolfram-Syndrom, mit vielversprechenden Frühresultaten.
- Nach dem Relyvrio-Studienausfall und Marktaustritt musste das Unternehmen einen erheblichen Personalabbau von 70% vornehmen.
Analyse
Die jüngsten Misserfolge bei ALS-Behandlungen unterstreichen die riskante Natur der Arzneimittelentwicklung für neurodegenerative Erkrankungen. Diese Rückschläge spiegeln die Komplexität der Krankheit und die Herausforderungen beim Studiendesign wider. Amylyx' Umschwenken auf AMX0035 für das Wolfram-Syndrom mit vielversprechenden Frühresultaten signalisiert eine strategische Neuausrichtung hin zu Krankheiten mit klareren Behandlungswegen. Dieser Übergang könnte Amylyx potenziell stabilisieren und neue Märkte eröffnen, trotz anhaltender operativer Herausforderungen. Langfristig könnten die Folgen zu einer strengeren präklinischen Testung und einer Neubewertung von Investitionen in die ALS-Forschung führen.
Wussten Sie schon?
- Amyotrophe Lateralsklerose (ALS): Eine fortschreitende neurodegenerative Erkrankung, die zum Verlust der Muskelkontrolle und schließlich zur Lähmung führt, oft tödlich durch Atemversagen.
- Phase-III-Studien: Die abschließende Testphase neuer Medikamente oder Behandlungen vor einer möglichen Zulassung durch Aufsichtsbehörden. Diese Studien umfassen große Personengruppen, um Wirksamkeit, Nebenwirkungen und Sicherheit zu bestätigen.
- Wolfram-Syndrom: Eine erbliche neurodegenerative Erkrankung, gekennzeichnet durch den Beginn eines insulinpflichtigen Diabetes mellitus und fortschreitende Sehnervenatrophie, oft mit Sehverlust, Diabetes insipidus sowie verschiedenen neurologischen und endokrinen Problemen. Auch bekannt als DIDMOAD (Diabetes insipidus, Diabetes mellitus, optische Atrophie, Taubheit).