Moderna und Myrtelle für das START-Pilotprogramm der FDA ausgewählt
Moderna und Myrtelle wurden für das Strategic Targeted Research Acceleration Program (START)-Pilotprogramm der FDA ausgewählt, das die Entwicklung innovativer Medikamente für seltene Erkrankungen beschleunigen soll. Moderna führt derzeit Phase-I/II-Studien für mRNA-3705 durch, um die durch einen Mangel an Methylmalonyl-CoA-Mutase verursachte Methylmalonsäure-Azidämie zu behandeln, während rAAV-Olig001 von Myrtelle für die Behandlung der Canavan-Krankheit, einer tödlichen Erbkrankheit, die die weiße Substanz des Gehirns betrifft, bewertet wird.
Wichtige Erkenntnisse
- Moderna entwickelt mRNA-3705 für die Methylmalonsäure-Azidämie (MMA).
- Myrtelle entwickelt rAAV-Olig001 für die Canavan-Krankheit (CD).
- Sowohl Moderna als auch Myrtelle sind Teil des START-Programms der FDA, um die Entwicklung von Therapien für seltene Erkrankungen zu beschleunigen.
- mRNA-3705 befindet sich in Phase I/II für MMA und rAAV-Olig001 in Phase I/II für CD.
- Das START-Programm der FDA bietet den Sponsoren häufige Beratung, um die Arzneimittelentwicklung zu beschleunigen.
Analyse
Die Auswahl von Moderna und Myrtelle für das START-Programm der FDA deutet auf einen strategischen Wechsel hin, um die Entwicklung von Behandlungen für seltene Erkrankungen zu beschleunigen. Dies könnte sich erheblich auf Patienten mit MMA und CD auswirken und Hoffnung auf verbesserte Therapien bieten. Es könnte auch zu einer verstärkten regulatorischen Unterstützung für Biotechnologieunternehmen führen, was sich auf Investitions- und F&E-Strategien auswirken könnte. Diese Zusammenarbeit könnte die Zulassungsverfahren für Medikamente vereinfachen und so mehr Biotechnologieunternehmen dazu ermutigen, sich in der Forschung zu seltenen Erkrankungen zu engagieren.
Wussten Sie schon?
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mRNA-3705: mRNA-3705 ist ein auf mRNA basierendes Medikament, das darauf abzielt, MMA zu behandeln, eine Erkrankung, bei der der Körper bestimmte Proteine und Fette nicht abbauen kann, was zu einem Mangel an dem Enzym Methylmalonyl-CoA-Mutase führt.
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rAAV-Olig001: Die Gentherapie rAAV-Olig001 von Myrtelle zielt darauf ab, die Canavan-Krankheit anzugehen, indem eine funktionierende Version des ASPA-Gens geliefert wird, das für die Synthese und den Erhalt der Myelinscheiden in der weißen Substanz des Gehirns entscheidend ist.
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FDA's START-Programm: Dieses Programm wurde im September 2023 gestartet und bietet regulatorische Beratung und Unterstützung, um die Entwicklung neuartiger Medikamente für seltene Erkrankungen zu beschleunigen, mit dem Ziel, die Zulassung von Therapien mit erheblicher Auswirkung auf das Leben der Patienten zu beschleunigen.