PepGen meldet vielversprechende Ergebnisse beim DMD-Versuch

PepGen gibt vielversprechende Ergebnisse aus der Duchenne-Muskeldystrophie-Studie bekannt

PepGen hat ermutigende Ergebnisse aus der ersten Dosiskohorte seiner CONNECT1-EDO51 Phase-II-klinischen Studie zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) veröffentlicht. Die Studie, die PGN-EDO51, eine Untersuchungsbehandlung für DMD-Mutationen durch Exon-51-Überspringen bewertet, zeigte vielversprechende Ergebnisse. Patienten erhielten eine 5mg/kg-Dosis intravenös alle vier Wochen für 12 Wochen mit höheren Exon-Überspringraten im Vergleich zu anderen Therapien bei ähnlichen Dosierungen. Besonders erwähnenswert ist, dass der mittlere muskelangepasste Dystrophinspiegel 1,49% des Normalwerts erreichte und die Therapie eine gute Verträglichkeit aufwies, ohne dass schwerwiegende unerwünschte Ereignisse gemeldet wurden. James McArthur, CEO von PepGen, betonte die Wirksamkeit der Therapie bei niedrigeren Dosierungen und in kürzerer Zeit als andere Exon-51-Therapien, wobei er die Wirksamkeit der Enhanced Delivery Oligonucleotide-Technologie hervorhob. Die Studie wird nun zu höheren Dosen übergehen, wobei die Ergebnisse aus der 10mg/kg-Kohorte im frühen 2025 erwartet werden.

Wichtigste Erkenntnisse

• PGN-EDO51 zeigte höhere Exon-Überspringraten im Vergleich zu anderen DMD-Therapien.
• Die Therapie erreichte einen mittleren muskelangepassten Dystrophinspiegel von 1,49% des Normalwerts.
• PGN-EDO51 war bei 5mg/kg gut verträglich, ohne dass schwerwiegende unerwünschte Ereignisse gemeldet wurden.
• Alle Patienten der niedrigen Dosiskohorte setzten die Behandlung ohne Probleme in die Erweiterungsphase fort.
• Vorläufige Ergebnisse aus der 10mg/kg-Dosiskohorte werden im frühen 2025 erwartet.

Analyse

Der Erfolg von PepGens Phase-II-Studie zu PGN-EDO51 bei DMD deutet auf ein potenzielles Durchbruchsergebnis bei Exon-51-Überspringungstherapien hin. Diese verbesserte Wirksamkeits- und Sicherheitsprofil könnte PepGen zu einem führenden Anbieter in der DMD-Behandlung machen, was den Wettbewerb beeinflusst und Investoreninteresse weckt. Günstige Ergebnisse könnten die regulatorische Zulassung und die Marktakzeptanz beschleunigen, was den Patienten und Gesundheitssystemen zugute kommt, indem es eine wirksamere, niedriger dosierte Option bietet. Langfristig könnten nachhaltige Ergebnisse aus höheren Dosen die Position von PepGen am Markt stärken und die Weiterentwicklung oligonukleotider Liefertechnologien vorantreiben.

Haben Sie Gewusst?

• Exon-51-Überspringen:
• Eine therapeutische Methode, die in der Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) eingesetzt wird.
• Die Methode umfasst Oligonukleotidtherapien, die während der mRNA-Verarbeitung zum Überspringen von Exon 51 angeregt werden, wodurch das Lesefenster des Dystrophin-Gens potenziell wiederhergestellt wird und ein kürzeres, aber funktionales Dystrophin-Protein produzieren kann.
• Für Patienten mit bestimmten Mutationen im Dystrophin-Gen entwickelt, die durch das Überspringen von Exon 51 korrigiert werden können, was eine gezielte und personalisierte Behandlungsoption darstellt.
• Duchenne-Muskeldystrophie (DMD):
  • Eine schwere Form der Muskeldystrophie, die hauptsächlich Jungen betrifft und durch Mutationen im Dystrophin-Gen verursacht wird.
  • Führt zu einem Mangel an Dystrophin-Protein, was zu fortschreitender Muskeldegeneration und -schwäche führt.
  • Zeigt sich in der frühen Kindheit, wodurch Gehschwierigkeiten im frühen Teenageralter und letztendlich der Einsatz von Rollstuhlhilfen auftreten können, mit potenziellen respiratorischen und kardiellen Komplikationen, die sich auf die Lebensqualität und -erwartung auswirken können.
• Verbesserte-Lieferung-Oligonukleotid (EDO) Technology:
  • Eine von PepGen entwickelte proprietäre Methode zur Verbesserung der Lieferung und Wirksamkeit von Oligonukleotidtherapien, einschließlich derer, die beim Überspringen von Exon 51 in DMD eingesetzt werden.
  • Zielt darauf ab, die Oligonukleotid-Penetration in Muskelzellen zu verbessern, was zu einer Erhöhung der therapeutischen Exon-Überspringrate und der Dystrophin-Produktion führt.
  • Die EDO-Technologie hat das Potenzial, eine geringere Dosierung zu ermöglichen, was die Nebenwirkungen reduziert und die Patientenverträglichkeit erhöht. '