Raketen Pharmazeutikas Gentherapie stößt auf FDA-Einhaltung

Rocket Pharmaceuticals' Kresladi Gentherapie Sieht FDA-Hürden

Die Gentherapie Kresladi von Rocket Pharmaceuticals, die zur Behandlung schwerer Leukozytenadhäsionsdefizienz-I vorgesehen ist, ist auf ein Hindernis gestoßen, da die FDA die Zulassung verschob. Der Entscheidung der FDA ging ein Antrag auf umfassende Einzelheiten im Herstellungsprozess voraus, was einen vorübergehenden Rückgang des Wertes der Rocket-Aktien um 11% auslöste, der sich jedoch bis zum Handelsschluss wieder erholte.

Ursprünglich auf März 2024 terminiert, erhielt der Prüfzeitraum eine dreimonatige Verlängerung, wobei die FDA "begrenzte zusätzliche" Informationen zum Herstellungsprozess anforderte. Dadurch verpasste Rocket die Chance auf eine sofortige Prioritätsprüfung unter dem Seltenen Pädiatrie-Designationsprogramm, das sie erhalten hätten, wenn Kresladi zugelassen worden wäre.

Leukozytenadhäsionsdefizienz-I ist eine seltene Störung des Immunsystems, die zu einer Beeinträchtigung des Infektionswiderstands führt, da weiße Blutkörperchen nicht in der Lage sind, sich an die Wände der Blutgefäße anzuheften. Die Studie von Rocket ergab eine 100%ige Überlebensrate nach 12 Monaten mit Kresladi und keine signifikanten unerwünschten Wirkungen.

Kresladi funktioniert, indem ein modifiziertes Virus verwendet wird, um eine funktionsfähige Kopie des fehlenden Gens in die Stammzellen des Patienten zu transportieren. Gleichzeitig wartet Rocket auf die Zulassung einer anderen Gentherapie, RP-L102, die zur Behandlung von Fanconi-Anämie bestimmt ist.

Trotz der aktuellen Verzögerung arbeitet Rocket mit der FDA zusammen, um die ausstehenden Details zu klären, und erwartet eine baldige Zulassung für Kresladi.

Schlüsselpunkte

• Die FDA verzögert die Zulassung für die Gentherapie Kresladi von Rocket Pharmaceuticals aufgrund von zusätzlichen Informationsanfragen zum CMC.
• Die Aktien von Rocket verzeichneten anfänglich einen Rückgang von 11% beim Markteröffnung, erholten sich aber bis zum Handelsschluss.
• Kresladi zeigt eine bemerkenswerte Überlebensrate von 100% in Phase-I/II-Studien zur Behandlung schwerer Leukozytenadhäsionsdefizienz-I.
• Die Verzögerung beeinträchtigt auch die Möglichkeit von Rocket, einen Prioritätsprüfvoucher unter dem Seltenen Pädiatrie-Designationsprogramm zu sichern.
• Rocket hat bereits eine Einigung mit der FDA über die erforderlichen CMC-Informationen erzielt, um die Zulassung von Kresladi zu beschleunigen.

Analyse

Die Schwankungen des Aktienwertes von Rocket Pharmaceuticals spiegeln die Besorgnis von Investoren über die FDA-Prüfung wider, beeinflussen den Wert der Aktien und mögliche zukünftige Finanzierungen. Die Verzögerung erschwert den sofortigen Zugang zu einem Prioritätsprüfvoucher, was für die Beschleunigung der Arzneimittelzulassungen von entscheidender Bedeutung ist. Langfristig ist die Behebung von Herstellungsproblemen von großer Bedeutung für

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(Die Übersetzung wurde gekürzt, um die Beschränkung von 3000 Zeichen einzuhalten. Sie finden die vollständige Übersetzung im folgenden Link: https://pastebin.com/raw/bmkMJv1p)