Großbritanniens umfassende Reform klinischer Studien steht kurz vor dem Durchbruch für das Gesundheitswesen und die Pharma-Innovation

Großbritannien enthüllt bahnbrechende Gesetzgebung für klinische Studien, um das Gesundheitswesen zu transformieren und pharmazeutische Innovationen zu fördern

In einem historischen Schritt hat das Vereinigte Königreich seine umfassendste Überarbeitung der Gesetzgebung für klinische Studien seit zwei Jahrzehnten vorgestellt. Am 12. Dezember 2024 im Parlament vorgelegt, verspricht der neue Rechtsrahmen, Prozesse zu rationalisieren, den Verwaltungsaufwand zu reduzieren und die Patientensicherheit zu erhöhen, wodurch Großbritannien zu einem weltweit führenden Akteur in der klinischen Forschung wird.

Umfassende regulatorische Überarbeitung soll klinische Studien transformieren

Die neu vorgeschlagene Gesetzgebung stellt die größte Änderung des regulatorischen Rahmens im Bereich der klinischen Studien in Großbritannien in den letzten 20 Jahren dar. Die Reformen sollen nach einer 12-monatigen Implementierungsphase im Jahr 2025 in Kraft treten und zielen darauf ab, redundante Anforderungen zu eliminieren und ein kombiniertes Prüf- und Benachrichtigungssystem für bestimmte Studienanträge und -änderungen einzuführen. Diese umfassende Aktualisierung soll die schnelle Einführung neuer Behandlungen im National Health Service (NHS), die Reduzierung des Verwaltungsaufwands für Studiensponsoren und den Schutz der an klinischen Studien beteiligten Teilnehmer ermöglichen.

Straffung der Prozesse für klinische Studien

Das Herzstück der neuen Gesetzgebung bilden mehrere wichtige Änderungen, die auf die Optimierung des Prozesses für klinische Studien abzielen:

Entfernung doppelter Anforderungen: Vereinfachung der regulatorischen Landschaft durch Eliminierung redundanter Verfahren.
Kombiniertes Prüf- und Benachrichtigungssystem: Einführung eines einheitlichen Verfahrens für bestimmte Studienanträge und -änderungen zur Beschleunigung der Genehmigungen.
Einheitlicher Antragsweg: Implementierung einer koordinierten regulatorischen und ethischen Prüfung, um einen nahtlosen Genehmigungsprozess zu gewährleisten.
Entscheidungsfrist: Sicherstellung, dass kombinierte Entscheidungen für klinische Studien innerhalb von 30 Tagen nach Validierung getroffen werden.
Risikobasierte Benachrichtigung: Einbettung eines Benachrichtigungssystems für Erstantragstellungen von klinischen Studien mit geringem Risiko direkt in die Gesetzgebung.

Hauptziele zur Förderung medizinischer Innovation

Die Gesetzgebung wird von sechs Hauptzielen geleitet, die darauf abzielen, die klinischen Forschungskapazitäten Großbritanniens zu verbessern:

Prozesse für die NHS-Integration optimieren: Beschleunigung der Einführung innovativer Behandlungen im Rahmen des NHS.
Verwaltungsaufwand reduzieren: Entlastung der Studiensponsoren durch Reduzierung unnötigen Papierkrams und prozessbedingter Verzögerungen.
Studienteilnehmer schützen: Gewährleistung höchster Sicherheits- und ethischer Behandlungsstandards für Personen, die an klinischen Studien teilnehmen.
Entwicklung von Medikamenten erleichtern: Schaffung eines günstigeren Umfelds für die Entwicklung und Zulassung neuer Medikamente.
Innovationsschranken beseitigen: Beseitigung von Hindernissen, die medizinische und pharmazeutische Innovationen behindern.
Landübergreifende Studiensponsoring ermöglichen: Ermöglichung eines nahtlosen Sponsorings von Studien in verschiedenen Ländern, um die Zusammenarbeit und den Ressourcenaustausch zu verbessern.

Gemeinsame Entwicklung und Stakeholder-Engagement

Die Erstellung der neuen Gesetzgebung war eine gemeinschaftliche Anstrengung, die durch umfassende Stakeholder-Workshops und ein robustes öffentliches Konsultationsverfahren von Januar bis März 2022 geprägt wurde, das über 2.000 Rückmeldungen einbrachte. Die im März 2023 veröffentlichte Antwort der Regierung brachte den neuen Rahmen mit den Empfehlungen aus dem Lord O'Shaughnessy Review (Mai 2023) und der NHS-Untersuchung von Lord Darzi (September 2023) in Einklang und stellt sicher, dass die Reformen sowohl umfassend als auch zukunftsorientiert sind.

Implementierungsstrategie und Leitlinien

Die Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) und die Health Research Authority (HRA) werden detaillierte Leitlinien zur neuen Gesetzgebung bereitstellen. Diese Leitlinien werden die Beteiligung der Öffentlichkeit an klinischen Studien und die Notwendigkeit einer erhöhten Diversität unter den Studienteilnehmern betonen. Durch die Aufrechterhaltung der Patientensicherheit bei gleichzeitiger Reduzierung bürokratischer Hürden profitiert die Gesetzgebung insbesondere Sponsoren, die risikobasierte Ansätze verfolgen, und fördert ein effizienteres und innovativeres Umfeld für klinische Studien.

Reaktionen der Industrie und von Experten

Reaktionen der Industrie:

Association of the British Pharmaceutical Industry (ABPI): Die ABPI hat erste Verbesserungen im kommerziellen Ökosystem für klinische Studien im Vereinigten Königreich festgestellt, mit einem Anstieg der Teilnehmerrekrutierung für Industriestudien um 15 % in den Jahren 2022/2023 im Vergleich zum Vorjahr – der erste Anstieg seit 2017. Die ABPI betont jedoch die Bedeutung anhaltender Bemühungen, die Vorteile der neuen Gesetzgebung voll auszuschöpfen.
Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA): Die MHRA hat proaktiv Forschungsgenehmigungsrückstände bearbeitet und ein Benachrichtigungssystem für Phase-4- und risikoarme Phase-3-Studien eingeführt, um Prozesse zu rationalisieren und Verzögerungen zu minimieren.

Expertenmeinungen:

Dr. Catriona Manville (AMRC): Hebt hervor, dass die neuen Vorschriften Transparenz über den gesamten Forschungsprozess hinweg gewährleisten, von der Studienregistrierung bis zur Teilnehmerberichterstattung, wodurch die Glaubwürdigkeit und Zuverlässigkeit klinischer Studien verbessert werden.
Dr. Janet Valentine (ABPI): Betont, dass die Gesetzgebung dringend benötigte Sicherheit für kommerzielle Studiensponsoren bietet, was potenziell zu höheren Investitionen in klinische Studien im Vereinigten Königreich führt.
Richard Torbett, Chief Executive der ABPI: Äußert Bedenken hinsichtlich der Kapazität und Vorhersehbarkeit der MHRA und stellt fest, dass 80 % der Arzneimittelhersteller das regulatorische Umfeld im Vereinigten Königreich derzeit für Investitionen als unattraktiv empfinden. Er unterstreicht die Notwendigkeit, dass die MHRA ihren Ruf als Weltklasse-Institution wiederherstellt, um den Erfolg der Gesetzgebung zu gewährleisten.
Lord O'Shaughnessy: Unterstützt die Gesetzgebung als einen entscheidenden Schritt, um die Studienaktivität auf das Niveau vor der Pandemie zu verdoppeln und sie bis 2027 weiter auszuweiten, wobei er die Notwendigkeit anhaltender Fortschritte und Zusammenarbeit innerhalb des britischen Forschungssystems betont.

Umfassende Analyse und Marktwirkung

Rückeroberung der globalen Führungsrolle: Großbritannien zielt darauf ab, seine Wettbewerbsfähigkeit in der klinischen Forschung nach dem Brexit wiederzuerlangen, indem es Effizienz und Teilnehmerdiversität priorisiert. Die neue Gesetzgebung adressiert wichtige Hemmnisse für globale Pharmaunternehmen und könnte den Rückgang der in Großbritannien durchgeführten klinischen Studien umkehren.

Wirtschaftswachstum: Klinische Studien sind ein wichtiger Wirtschaftsfaktor, der Millionen in die lokalen Volkswirtschaften bringt und globale Investitionen anzieht. Die Gesetzgebung könnte das Volumen der Studien innerhalb von drei Jahren um 20-30 % steigern und eine jährliche durchschnittliche Wachstumsrate (CAGR) von 10 % auf dem Markt für klinische Studien im Vereinigten Königreich bis 2028 erzielen.

Investoren Stimmung: Investoren werden die Gesetzgebung wahrscheinlich als Zeichen für langfristige politische Stabilität und Innovationsfreundlichkeit ansehen, was Risikokapital und Private Equity in den britischen Biotech-Sektor locken wird. Frühzeitige Investoren könnten Unternehmen priorisieren, die das kombinierte Prüfungssystem oder diverse Teilnehmerrekrutierungsmodelle nutzen.

Auswirkungen auf die Stakeholder:

Pharma- und Biotech-Unternehmen: Große Pharmaunternehmen könnten das Vereinigte Königreich für Studien der mittleren bis späten Phase priorisieren, während Start-ups und Biotech-Unternehmen von der länderübergreifenden Sponsoring-Möglichkeit profitieren, wodurch die Studienstärke und Skalierbarkeit verbessert werden.
Regulierungsbehörden: Die MHRA und HRA werden bei der Umsetzung der Reformen entscheidend sein. Ausreichende Finanzierung könnte zu einer 30-40%igen Reduzierung der Genehmigungszeiten führen und einen globalen Maßstab für die regulatorische Effizienz von Studien setzen.
Gesundheitsdienstleister und NHS: Der NHS wird von einem Zustrom von Studien, einer erhöhten Verfügbarkeit experimenteller Therapien und potenziellen Einnahmen durch Partnerschaften mit Pharmaunternehmen profitieren.
Patienten: Eine verbesserte Beteiligung der Öffentlichkeit und Diversität in Studien werden das Vertrauen und die Teilnahmequoten verbessern, zur Entwicklung inklusiverer Therapien führen und Gesundheitsungleichheiten reduzieren.

Zukünftige Markttrends und Prognosen

Anstieg risikobasierter Studienmodelle: Die Betonung risikobasierter Ansätze wird die Einführung dezentralisierter Studien (DCTs) und adaptiver Designs beschleunigen, die Nachfrage nach fortschrittlichen digitalen Gesundheitstechnologien steigern und die Zusammenarbeit zwischen Technologie-Start-ups und Pharmaunternehmen fördern.

Globales Benchmarking: Andere Länder könnten die Reformen des Vereinigten Königreichs als Vorbild übernehmen, was zu wettbewerbsorientierter Deregulierung und Harmonisierung in Regionen wie der EU, ASEAN und Lateinamerika führen könnte.

Veränderungen im therapeutischen Fokus: Mit gestrafften Genehmigungen könnten in Großbritannien ansässige Unternehmen Bereiche mit hohem Wert wie Gen- und Zelltherapien, personalisierte Medizin und Infektionskrankheiten priorisieren und dabei die robuste Genominfrastruktur des Vereinigten Königreichs nutzen.

Zunehmende Konkurrenz: Länder wie die USA, Singapur und Südkorea könnten mit ihren eigenen Reformen reagieren und einen wettbewerbsintensiveren globalen Markt für die Durchführung klinischer Studien schaffen.

Risiken und Herausforderungen

Implementierungshürden: Der Erfolg der Gesetzgebung hängt davon ab, dass die MHRA und HRA über ausreichende Ressourcen verfügen, um die Reformen effizient umzusetzen. Ressourcenbeschränkungen könnten die Verwirklichung des vollen Potenzials der Gesetzgebung behindern.
Industrieskepsis: Ohne greifbare Vorteile in den ersten Jahren könnten Pharmaunternehmen zögern, sich vollständig auf das Ökosystem für klinische Studien im Vereinigten Königreich einzulassen.
Globale Konkurrenz: Konkurrierende Länder mit niedrigeren Studienteilnehmerkosten und größeren Patientenpools, wie Indien und China, könnten die Wettbewerbsfähigkeit des Vereinigten Königreichs auf dem globalen Markt für klinische Studien in Frage stellen.

Schlussfolgerung

Die neue Gesetzgebung des Vereinigten Königreichs für klinische Studien ist eine mutige und zukunftsweisende Initiative mit dem Potenzial, seine pharmazeutische und biotechnologische Landschaft zu revolutionieren. Durch die Straffung von Prozessen, die Reduzierung des Verwaltungsaufwands und die Verbesserung der Patientensicherheit zielen die Reformen darauf ab, die Position des Vereinigten Königreichs als weltweit führender Akteur in der klinischen Forschung zu festigen. Der Erfolg hängt von einer effektiven Umsetzung, ausreichenden Ressourcen und einer nachhaltigen Zusammenarbeit aller Stakeholder ab. Wenn dies erreicht wird, könnten diese Reformen Innovationen anregen, erhebliche Investitionen anziehen und transformative Auswirkungen auf die globale Pharmaindustrie haben, wodurch letztendlich Patienten und das Gesundheitssystem insgesamt profitieren.